Ученые-генетики научились отключать лишнюю хромосому у людей с синдромом Дауна

Американские биологи из Гарварда модернизировали технологию редактирования генома CRISPR/Cas для борьбы с синдромом Дауна. В статье PNAS говорится, что новая методика позволяет целенаправленно «заглушить» избыточную копию 21-й хромосомы, используя особую последовательность РНК.

Синдром Дауна затрагивает активность около 500 генов одновременно, что делает невозможным применение классической генной терапии. Альтернативная стратегия предполагает встраивание в лишнюю хромосому регуляторного элемента XIST, отвечающего за естественную инактивацию хромосом у женщин.

До сих пор эта задача была нерешаемой из-за слишком крупного размера вставляемого фрагмента ДНК.

Группа Волни Шина преодолела техническое препятствие, адаптировав белок Cas9 для работы с одноцепочечными структурами. В результате проведенных испытаний доля клеток, где третья 21-я хромосома была успешно подавлена, выросла до 40%, тогда как предыдущие попытки давали максимум 8%.

Исследователи расценивают результат как важнейшую веху на пути к разработке терапии.

Уважаемые читатели "Царьграда"!

Присоединяйтесь к нам в соцсетях "ВКонтакте" и "Одноклассники", также подписывайтесь на наш телеграм-канал.

Если вам есть чем поделиться с редакцией "Царьград. Беларусь", присылайте свои наблюдения, вопросы, новости на электронную почту belorussia@Tsargrad.TV.