В России умер ребёнок во время лечения СМА самым дорогим в мире препаратом “Золгенсма”

В ходе лечения самым дорогим в мире препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) “Золгенсма” (Zolgensma) умерли двое детей: в России и в Казахстане. После введения препарата у них развилась острая печеночная недостаточность. Об этом сообщила  швейцарская фармацевтическая компания-разработчик препарата Novartis.

В компании сообщили, что умерли дети после 5-6 недель введения “Золгенсмы” и через один-десять дней после постепенного снижения дозы гормонов  кортикостероидов для снижения воспаления. Ни имена, ни возраст, ни другие подробности произошедшего не разглашаются, сообщает Reuters. 

В России «Золгенсма» была зарегистрирована в декабре 2021 года, а в гражданский оборот она официально стала поступать в июле 2022-го и его уже успели получить как минимум пятеро детей. 

“Золгенсма” в мире считается самым дорогим препаратом, так как стоимость одной его дозы, которой хватит для спасения больного, составляет $2,125 млн. Для сравнения, другие от СМА стоят меньше, но тоже дорого: “Спинраза” стоит $750 тыс. в первый год лечения и $375 тыс. в последующие годы, а “Рисдиплам” стоит $340 тыс. в год.